La 2ème Conférence Européenne sur le syndrome de Phelan-McDermid s’est tenue à Madrid du 9 au 11 juin 2023
Bordeaux, le 12 juin 2023 – 7h CEST – Aelis Farma – (ISIN : FR0014007ZB4 – Mnémonique : AELIS, éligible PEA-PME), société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies du cerveau, annonce aujourd’hui la présentation de nouvelles données précliniques de son candidat-médicament AEF0217 lors de la 2ème Conférence Européenne sur le syndrome de Phelan-McDermid, qui s’est tenue du 9 au 11 juin 2023, à l’Université CEU San Pablo à Madrid1.
Le syndrome de Phelan-McDermid (PMS), dû à une délétion du chromosome 22q13 incluant le gène SHANK3 ou à une variation de séquence dans ce gène, est parmi les mutations génétiques les plus fréquemment observées dans l’autisme. Il s’agit d’une maladie orpheline pour laquelle il n'existe à l'heure actuelle aucun traitement. Ces mutations induisent chez des personnes atteintes un retard de développement dans de multiples domaines, en particulier dans le langage, une déficience intellectuelle et souvent un trouble du spectre de l'autisme.
Le Dr. Pier Vincenzo Piazza, Directeur Général d’Aelis Farma, est intervenu lors de cette conférence, organisée par l’Association du Syndrome de Phelan-McDermid en Espagne, aux côtés de Flavio Tomasi, doctorant dans le laboratoire du Dr. Catalina Betancur à l’Université Sorbonne,INSERM, CRNS, lors d’une communication orale intitulée : « L'inhibition du récepteur cannabinoïde CB1 corrige les déficits dans un modèle murin du syndrome de Phelan-McDermid ».
Les données présentées ont été obtenues dans le contexte d’une collaboration de plusieurs laboratoires coordonnée par le Dr. Betancur. Elles ont montré la capacité de AEF0217, dans un modèle génétique murin du syndrome de Phelan-McDermid, à corriger de façon statistiquement significative les déficits comportementaux, cognitifs et moteurs ainsi qu’une altération neurologique (hyperactivité corticale) considérée comme un des marqueurs neurobiologiques de l’autisme. Ces résultats prometteurs ouvrent la voie à analyser la faisabilité d’un développement clinique de AEF0217 dans cette indication et plus généralement dans le domaine du trouble du spectre de l'autisme.
Pier Vincenzo Piazza, Directeur Général d’Aelis Farma, déclare : « Les données précliniques obtenues par le groupe du Dr. Betancur ont suscité un vif intérêt de la communauté scientifique et elles nous incitent à évaluer, en complément du programme en cours dans la trisomie 21, la faisabilité de développer AEF0217 dans cette nouvelle indication. De façon plus générale, elles suggèrent que AEF0217 pourrait aussi aider des patients qui souffrent du trouble du spectre de l’autisme, ouvrant potentiellement de façon considérable les domaines d’application de notre deuxième candidat médicament. »
Le Dr. Catalina Betancur du laboratoire Neuroscience Paris Seine (INSERM, CNRS, Sorbonne Université, Paris) et responsable des études présentées, déclare : « Nous sommes ravis d’avoir eu l’opportunité de présenter nos travaux de recherche avec AEF0217 dans un modèle murin du syndrome de Phelan-McDermidlors de cette conférence réunissant les spécialistes internationaux de cette maladie rare pour laquelle il n’existe pas de traitement efficace. Ces données précliniques ont été bien accueillies par la communauté scientifique et les familles des personnes atteintes et nous incitent à aller plus loin dans l’évaluation de AEF0217 dans le trouble du spectre de l'autisme. Nous sommes aussi ravis de participer au développement d’un traitement potentiel pour une population de patients qui en ont énormément besoin. »
AEF0217 est le deuxième candidat-médicament développé par Aelis Farma. Il fait partie d’une nouvelle génération de médicaments découverte par la société, les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde (les CB1-SSi), un récepteur impliqué dans de nombreuses maladies du cerveau. Il est actuellement évalué dans le cadre d’une étude de phase 1/2 dans une première indication, le traitement des déficits cognitifs chez des personnes avec une trisomie 21 (syndrome de Down).
1Aelis Farma est l’un des partenaires de la conférence.
A propos du syndrome de Phelan-McDermid2
Le syndrome de Phelan-McDermid (PMS), est une des causes génétiques les plus fréquentes des troublesdu spectre de l'autisme. Il s’agit d’une affection orpheline causée par la perte de matériel génétique à l'extrémité du chromosome 22 (délétion 22q13) ou par une mutation dans le gène SHANK3. La caractéristique commune à toutes les personnes touchées est l'absence ou la mutation du gène SHANK3. L'absence d'une copie de ce gène signifie que les personnes atteintes souffrent d'un retard de développement dans de multiples domaines, en particulier dans le langage, une déficience intellectuelle, un trouble du spectre de l'autisme et des déficits moteurs. Certaines personnes atteintes peuvent présenter également une épilepsie. Cette mutation se produit généralement de manière spontanée, c'est-à-dire qu'elle n'est pas héréditaire.
2Sources : Associations du Syndrome de Phelan-McDermid en Espagne et en France
A propos de la Conférence Européenne sur le Syndrome de Phelan-McDermid
Cette conférence, organisée par l’Association du Syndrome de Phelan-McDermid en Espagne, a pour but d'informer les professionnels et les familles sur les dernières avancées en matière d'investigation et de prise en charge du syndrome de Phelan-McDermid (PMS). Elle rassemble des experts internationaux dans diverses disciplines et donne l’opportunité aux familles des personnes porteuses de ce syndrome d'échanger sur les difficultés rencontrées.
A propos d’AELIS FARMA
Fondée en 2013 à Bordeaux, Aelis Farma est une société biopharmaceutique à l’origine d’une nouvelle classe de médicaments, les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde (les CB1-SSi). Les CB1-SSi ont été développés par Aelis Farma sur la base de la découverte d’un nouveau mécanisme naturel de défense du cerveau par l’équipe du Dr. Pier Vincenzo Piazza, Directeur Général de la Société, lorsqu’il était directeur du Neurocentre Magendie de l’Inserm à Bordeaux. En reproduisant ce mécanisme naturel, les CB1-SSi paraissent capable d’inhiber sélectivement l’activité liée à un état pathologique du récepteur CB1, sans perturber son activité physiologique normale. Elles recèlent ainsi un fort potentiel dans le traitement de nombreuses maladies du cerveau.
Aelis Farma développe deux candidats-médicaments « first-in-class » au stade clinique, AEF0117 dans les troubles liés à la consommation excessive de cannabis, actuellement en phase 2b aux Etats-Unis, et AEF0217 dans les troubles cognitifs, dont ceux associés à la trisomie 21 (syndrome de Down), actuellement en phase 1/2 chez des personnes avec une trisomie 21 en Espagne. La société dispose également d’un portefeuille de CB1-SSi innovants pour le traitement d’autres pathologies associées aux dérèglements de l’activité du récepteur CB1.
Aelis Farma s’appuie sur les talents de plus de 20 collaborateurs hautement qualifiés.
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